GSK wint met Strimvelis de Galenus Geneesmiddelenprijs 2017

GSK heeft met Strimvelis de Nederlandse Galenus Geneesmiddelenprijs gewonnen, een prijs voor het meest betekenisvolle en innovatieve geneesmiddel.

Strimvelis is de eerste geregistreerde ex-vivo stamcelgentherapie ter wereld, voor de behandeling van ADA-SCID. De jury sprak haar bewondering uit voor deze zeer innovatieve therapie, leidend tot een optimale ‘personalized medicine approach’.

ADA-SCID is een zeer zeldzame, aangeboren immuunstoornis.2,3 Gemiddeld wordt elke twee tot drie jaar een kind met ADA-SCID gediagnosticeerd in Nederland.4 Kinderen met ADA-SCID kunnen het adenosine deaminase (ADA) eiwit niet aanmaken. Hierdoor werken bepaalde witte bloedcellen (T-cellen, B-cellen en NK-cellen) niet en wordt het lichaam niet beschermd tegen infecties. Zonder behandeling overlijden kinderen met ADA-SCID in hun eerste of tweede levensjaar.2 Een beenmergtransplantatie kan genezing bieden, maar een geschikte donor is vaak niet beschikbaar.5,6 ADA-SCID is een subgroep van patiënten met severe combined immuno disease (SCID). SCID staat ook bekend als de 'bubble-boy disease', omdat patiënten totaal moeten worden afgeschermd van de buitenwereld.

De behandeling met Strimvelis is het resultaat van een samenwerking tussen GSK en het Italiaanse Telethon Instituut.7 De stamcellen van de patiënt worden in Italië genetisch gecorrigeerd voor een werkzaam ADA-gen en daarna teruggegeven aan de patiënt. De behandeling vindt plaats in het Ospedale San Rafaele te Milaan. Inmiddels zijn er twee patiënten behandeld met Strimvelis als geregistreerd product.8,9 Bij verschillende kinderen wordt op dit moment beoordeeld of ze behandeld kunnen worden. In Nederland zijn gesprekken gaande met de overheid en zorgverzekeraars om Strimvelis te kunnen gebruiken bij ADA-SCID patiënten die het nodig hebben.

Referenties

1. EMA. SmPC Strimvelis. 2016.
2. Gaspar HB, Aiuti A, Porta F, Candotti F, Hershfield MS, Notarangelo LD. How I treat ADA deficiency. Blood 2009; 114(17): 3524-32.
3. Sauer AV, Brigida I, Carriglio N, Aiuti A. Autoimmune dysregulation and purine metabolism in adenosine deaminase deficiency. Front Immunol 2012; 3: 265.
4. de Pagter AP, Bredius RG, Kuijpers TW, et al. Overview of 15-year severe combined immunodeficiency in the Netherlands: towards newborn blood spot screening. Eur J Pediatr 2015; 174(9): 1183-8.
5. Hassan A, Booth C, Brightwell A, et al. Outcome of hematopoietic stem cell transplantation for adenosine deaminase-deficient severe combined immunodeficiency. Blood 2012; 120(17): 3615-24; quiz 26.
6. Ferrua F, Brigida I, Aiuti A. Update on gene therapy for adenosine deaminase-deficient severe combined immunodeficiency. Current opinion in allergy and clinical immunology 2010; 10(6): 551-6.
7. Ballabio A, Naldini L. Fighting rare diseases: the model of the telethon research institutes in Italy. Hum Gene Ther 2015; 26(4): 183-5.
8. Mullin E. MIT. A Year After Approval, Gene-Therapy Cure Gets Its First Customer. May 3 2017.
9. VIG. Gentherapie GSK voor het eerst toegepast. 16 mei 2017.